臨床急需的罕見(jiàn)病和兒童用藥依庫(kù)珠單抗獲批上市

來(lái)源：國(guó)家藥品監(jiān)督管理局

    近日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)依庫(kù)珠單抗注射液（英文名：Eculizumab Injection）進(jìn)口注冊(cè)申請(qǐng)，用于治療成人和兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）和非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）。

　　陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）是一種血細(xì)胞表面內(nèi)源性補(bǔ)體抑制物的獲得性造血干細(xì)胞克隆性疾病；非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）與遺傳性或獲得性的補(bǔ)體途徑失調(diào)相關(guān)。PNH和aHUS屬于全球罕見(jiàn)疾病，依庫(kù)珠單抗注射液通過(guò)抑制補(bǔ)體途徑免疫反應(yīng)控制上述兩種疾病的病情。

　　該產(chǎn)品由瑞士Alexion公司研發(fā)，由杭州泰格醫(yī)藥科技股份有限公司代理申報(bào)進(jìn)口注冊(cè)。基于該產(chǎn)品屬于臨床急需品種，國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心將其納入優(yōu)先審評(píng)程序進(jìn)行審評(píng)。同時(shí)組織召開(kāi)專(zhuān)家咨詢(xún)會(huì)討論是否豁免注冊(cè)臨床。專(zhuān)家評(píng)估認(rèn)為該產(chǎn)品已在國(guó)外獲批上市，臨床療效明確，風(fēng)險(xiǎn)可控，同意豁免本品注冊(cè)臨床試驗(yàn)；同時(shí)考慮到增加兒童適應(yīng)癥將給兒童人群帶來(lái)的獲益大于風(fēng)險(xiǎn)，建議一并批準(zhǔn)。但同時(shí)要求申請(qǐng)人應(yīng)補(bǔ)充本品上市后的有效性和安全性信息，按計(jì)劃繼續(xù)開(kāi)展臨床試驗(yàn)，并動(dòng)態(tài)修訂風(fēng)險(xiǎn)管理計(jì)劃。國(guó)家藥監(jiān)局按照優(yōu)先審評(píng)程序加快完成對(duì)本品的技術(shù)審評(píng)，于2018年9月4日有條件批準(zhǔn)本品進(jìn)口注冊(cè)。

　　今年以來(lái)，國(guó)務(wù)院常務(wù)會(huì)議兩次專(zhuān)題研究加快已在境外上市新藥進(jìn)口問(wèn)題，提出對(duì)治療罕見(jiàn)病的藥品和防治嚴(yán)重危及生命的部分藥品簡(jiǎn)化上市要求。國(guó)家藥監(jiān)局認(rèn)真貫徹落實(shí)黨中央、國(guó)務(wù)院會(huì)議要求，加快研究出臺(tái)簡(jiǎn)化境外上市新藥審批的政策措施。依庫(kù)珠單抗的加快上市，可以更好地滿足臨床需求，為患者治療提供更多選擇。