臨床急需的罕見(jiàn)病和兒童用藥依庫(kù)珠單抗獲批上市

    發(fā)布日期:2018-09-07 09:09:10

    來(lái)源:國(guó)家藥品監(jiān)督管理局


        近日,國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)依庫(kù)珠單抗注射液(英文名:Eculizumab Injection)進(jìn)口注冊(cè)申請(qǐng),用于治療成人和兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)和非典型溶血性尿毒癥綜合征(aHUS)。

      陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)是一種血細(xì)胞表面內(nèi)源性補(bǔ)體抑制物的獲得性造血干細(xì)胞克隆性疾病;非典型溶血性尿毒癥綜合征(aHUS)與遺傳性或獲得性的補(bǔ)體途徑失調(diào)相關(guān)。PNH和aHUS屬于全球罕見(jiàn)疾病,依庫(kù)珠單抗注射液通過(guò)抑制補(bǔ)體途徑免疫反應(yīng)控制上述兩種疾病的病情。

      該產(chǎn)品由瑞士Alexion公司研發(fā),由杭州泰格醫(yī)藥科技股份有限公司代理申報(bào)進(jìn)口注冊(cè)。基于該產(chǎn)品屬于臨床急需品種,國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心將其納入優(yōu)先審評(píng)程序進(jìn)行審評(píng)。同時(shí)組織召開(kāi)專(zhuān)家咨詢(xún)會(huì)討論是否豁免注冊(cè)臨床。專(zhuān)家評(píng)估認(rèn)為該產(chǎn)品已在國(guó)外獲批上市,臨床療效明確,風(fēng)險(xiǎn)可控,同意豁免本品注冊(cè)臨床試驗(yàn);同時(shí)考慮到增加兒童適應(yīng)癥將給兒童人群帶來(lái)的獲益大于風(fēng)險(xiǎn),建議一并批準(zhǔn)。但同時(shí)要求申請(qǐng)人應(yīng)補(bǔ)充本品上市后的有效性和安全性信息,按計(jì)劃繼續(xù)開(kāi)展臨床試驗(yàn),并動(dòng)態(tài)修訂風(fēng)險(xiǎn)管理計(jì)劃。國(guó)家藥監(jiān)局按照優(yōu)先審評(píng)程序加快完成對(duì)本品的技術(shù)審評(píng),于2018年9月4日有條件批準(zhǔn)本品進(jìn)口注冊(cè)。

      今年以來(lái),國(guó)務(wù)院常務(wù)會(huì)議兩次專(zhuān)題研究加快已在境外上市新藥進(jìn)口問(wèn)題,提出對(duì)治療罕見(jiàn)病的藥品和防治嚴(yán)重危及生命的部分藥品簡(jiǎn)化上市要求。國(guó)家藥監(jiān)局認(rèn)真貫徹落實(shí)黨中央、國(guó)務(wù)院會(huì)議要求,加快研究出臺(tái)簡(jiǎn)化境外上市新藥審批的政策措施。依庫(kù)珠單抗的加快上市,可以更好地滿足臨床需求,為患者治療提供更多選擇。


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